有効性及び安全性を評価した第Ⅲ相臨床試験5~8)の概要
- 5)日本新薬株式会社 社内資料(承認時評価資料):試験1(Dravet症候群患者を対象とした第Ⅲ相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験)
- 6)日本新薬株式会社 社内資料(承認時評価資料):試験2コホート2(Dravet症候群患者にZX008とスチリペントールを併用投与した第Ⅲ相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験)
- 7)日本新薬株式会社 社内資料(承認時評価資料):1503試験(Dravet症候群患者を対象に補助療法としてZX008の長期安全性を評価した第Ⅲ相、非盲検継続試験)中間報告
- 8)日本新薬株式会社 社内資料(承認時評価資料):試験3(Dravet症候群患者を対象とした第Ⅲ相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験)
審査報告書やCTDでは、本剤の用量を「フェンフルラミン塩酸塩」として表記しておりますが、本ページでは、換算係数0.864を用いて有効成分である「フェンフルラミン」として記載しています。
コア試験:試験1、試験3及び試験2コホート2
試験名 | 試験デザイン | 対象 | 有効性評価 | |||
---|---|---|---|---|---|---|
全例 | 外国人 | 日本人 | STP併用 | |||
試験1海外第Ⅲ相臨床試験 | 多施設共同、 無作為化、 二重盲検、 並行群間比較、 プラセボ対照 |
119例 | 〇 119例 |
ー | ー |
|
試験3日本人を含めた 国際共同第Ⅲ相臨床試験 |
143例 | 〇 130例 |
〇 13例 |
ー | ||
試験2コホート2STP併用 海外第Ⅲ相臨床試験 |
87例 | 〇 87例 |
ー | 〇 87例 |
|
a:試験1は、1501試験及び1502試験の2つの試験で無作為化された最初の119例の前向き併合解析。
b:試験3は、試験1のデータベースロック後に登録された1501試験又は1502試験(日本人被験者含む)被験者143例(日本人13例)の前向き併合解析。143例中1例は治験薬投与前に中止した。
c:1503試験の本剤の投与量は0.2~0.7mg/kg/日(最大26mg/日)、STP併用時は0.2~0.4mg/kg/日(最大17mg/日)。
d:T+M期=漸増期及び維持期(治療期間)
- 【6. 用法及び用量】(抜粋)
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〈Dravet症候群〉
- (1)スチリペントールを併用する場合
通常、成人及び2歳以上の小児には、フェンフルラミンとして1日0.2mg/kgを1日2回に分けて経口投与する。なお、症状により1日0.4mg/kgを超えない範囲で適宜増減するが、増量は1週間以上の間隔をあけて行うこと。また、1日用量として17mgを超えないこと。 - (2)スチリペントールを併用しない場合
通常、成人及び2歳以上の小児には、フェンフルラミンとして1日0.2mg/kgを1日2回に分けて経口投与する。なお、症状により1日0.7mg/kgを超えない範囲で適宜増減するが、増量は1週間以上の間隔をあけて行うこと。また、1日用量として26mgを超えないこと。
- (1)スチリペントールを併用する場合
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