有効性及び安全性を評価した第Ⅲ相臨床試験5～8）の概要
- 5）日本新薬株式会社 社内資料（承認時評価資料）：試験1（Dravet症候群患者を対象とした第Ⅲ相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験）
- 6）日本新薬株式会社 社内資料（承認時評価資料）：試験2コホート2（Dravet症候群患者にZX008とスチリペントールを併用投与した第Ⅲ相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験）
- 7）日本新薬株式会社 社内資料（承認時評価資料）：1503試験（Dravet症候群患者を対象に補助療法としてZX008の長期安全性を評価した第Ⅲ相、非盲検継続試験）中間報告
- 8）日本新薬株式会社 社内資料（承認時評価資料）：試験3（Dravet症候群患者を対象とした第Ⅲ相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験）
審査報告書やCTDでは、本剤の用量を「フェンフルラミン塩酸塩」として表記しておりますが、本ページでは、換算係数0.864を用いて有効成分である「フェンフルラミン」として記載しています。
コア試験：試験1、試験3及び試験2コホート2
STP：スチリペントール
| 試験名 | 試験デザイン | 対象 | 有効性評価 | |||
|---|---|---|---|---|---|---|
| 全例 | 外国人 | 日本人 | STP併用 | |||
| 試験1海外第Ⅲ相臨床試験 | 多施設共同、 無作為化、 二重盲検、 並行群間比較、 プラセボ対照 |
119例 | 〇 119例 |
ー | ー |
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| 試験3日本人を含めた 国際共同第Ⅲ相臨床試験 |
143例 | 〇 130例 |
〇 13例 |
ー | ||
| 試験2コホート2STP併用 海外第Ⅲ相臨床試験 |
87例 | 〇 87例 |
ー | 〇 87例 |
|
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a：試験1は、1501試験及び1502試験の2つの試験で無作為化された最初の119例の前向き併合解析。
b：試験3は、試験1のデータベースロック後に登録された1501試験又は1502試験（日本人被験者含む）被験者143例（日本人13例）の前向き併合解析。143例中1例は治験薬投与前に中止した。
c：1503試験の本剤の投与量は0.2～0.7mg/kg/日（最大26mg/日）、STP併用時は0.2～0.4mg/kg/日（最大17mg/日）。
d：Ｔ＋Ｍ期＝漸増期及び維持期（治療期間）
- 【6. 用法及び用量】（抜粋）
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〈Dravet症候群〉
- （1）スチリペントールを併用する場合
通常、成人及び2歳以上の小児には、フェンフルラミンとして1日0.2mg/kgを1日2回に分けて経口投与する。なお、症状により1日0.4mg/kgを超えない範囲で適宜増減するが、増量は1週間以上の間隔をあけて行うこと。また、1日用量として17mgを超えないこと。 - （2）スチリペントールを併用しない場合
通常、成人及び2歳以上の小児には、フェンフルラミンとして1日0.2mg/kgを1日2回に分けて経口投与する。なお、症状により1日0.7mg/kgを超えない範囲で適宜増減するが、増量は1週間以上の間隔をあけて行うこと。また、1日用量として26mgを超えないこと。
- （1）スチリペントールを併用する場合
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