有効性及び安全性を評価した第Ⅲ相臨床試験^9,10)の概要

9）日本新薬株式会社社内資料（承認時評価資料）：ZX008-1601試験パート1［小児及び成人Lennox-Gastaut症候群患者の発作に対する他の抗てんかん薬との併用療法として2種類の固定用量のZX008経口液剤を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験］コホートA
10）日本新薬株式会社社内資料（承認時評価資料）：ZX008-1601試験パート1［小児及び成人Lennox-Gastaut症候群患者の発作に対する他の抗てんかん薬との併用療法として2種類の固定用量のZX008経口液剤を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験］コホートB

審査報告書やCTDでは、本剤の用量を「フェンフルラミン塩酸塩」として表記しておりますが、本ページでは、換算係数0.864を用いて有効成分である「フェンフルラミン」として記載しています。

試験名	試験デザイン	対象	有効性評価
全例	外国人	日本人
1601試験パート1コホートA	多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験	263例	〇 263例	ー	（1）主要評価項目 ●T+M期^c)における転倒発作回数のベースラインからの変化率（フェンフルラミン0.7mg/kg/日群とプラセボ群との比較）（2）副次評価項目 ●T＋M期における転倒発作回数がベースラインから50％以上減少した患者割合 ●試験終了時来院に治験責任医師が評価したCGI-Iの結果に基づく改善が認められた患者割合 ●T＋M期における転倒発作回数のベースラインからの変化率（フェンフルラミン0.2mg/kg/日群とプラセボ群との比較）等
1601試験パート1コホートB	33例	ー	〇 33例

試験名

試験デザイン

対象

有効性評価

全例

外国人

日本人

多施設共同、
無作為化、
二重盲検、
プラセボ対照試験

263例

〇
263例

ー

（2）副次評価項目: ●T＋M期における転倒発作回数がベースラインから50％以上減少した患者割合; ●試験終了時来院に治験責任医師が評価したCGI-Iの結果に基づく改善が認められた患者割合; ●T＋M期における転倒発作回数のベースラインからの変化率（フェンフルラミン0.2mg/kg/日群とプラセボ群との比較）等

33例

ー

〇
33例

a：1601試験パート1の本剤の投与量は0.2mg/kg/日、0.7mg/kg/日（最大用量26mg/日）、又はプラセボ1日2回経口投与
b：1601試験パート2の本剤の投与量は0.7mg/kg/日まで調節可能（最大用量26mg/日）
c：T＋M期＝漸増期と維持期の統合期間

【6. 用法及び用量】（抜粋）