投与患者の選択
ビルテプソ®投与患者の選択
効能又は効果
エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー
エクソン欠失パターンについて
遺伝子検査により、エクソン53をスキップすることで治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者が対象となります。対象となる欠失パターンには、エクソン43–52、45–52、47–52、48–52、49–52、50-52、52欠失等があります（図6）。
図6 ビルテプソ®投与対象患者のエクソン欠失パターン
- 7) Fletcher S, et al.: Mol Ther. 2010; 18: 1218-23.
- 7) Fletcher S, et al.: Mol Ther. 2010; 18: 1218-23.
なお、臨床試験では、エクソン43-52を欠失している患者は組み入れられませんでした。患者の選択にあたっては、本剤の有効性及び安全性を十分に理解したうえで行ってください。
ビルテプソ®投与患者の選択における注意
原疾患が進行した患者
永続的な人工呼吸が導入された患者及び歩行不能後期の患者における有効性及び安全性は確立していません。これらの患者に投与する場合には、残存している運動機能等を考慮し、投与の可否を判断してください。投与を行った場合は患者の状態を慎重に観察し、定期的に有効性を評価し投与継続の可否を判断してください。効果が認められない場合には投与を中止してください。
小児等
低出生体重児、新生児、乳児又は4歳未満の幼児を対象とした臨床試験は実施していません。
腎機能障害患者
本剤の排泄が遅延するおそれがあります。
女性ジストロフィン異常症患者
- 本剤の臨床試験は男性DMD患者のみを対象としており、女性を対象とした臨床試験は実施していません。また、非臨床試験は、雄動物のみを用いて実施されました。
- 正常なX染色体を有する女性ジストロフィン異常症患者（女性保因者）に本剤を投与した場合、正常なジストロフィンの発現を低下させるおそれがあるため、投与しないでください。
- 正常なX染色体のほとんどが不活化していることが原因で、DMDと同様の症状を発症している女性ジストロフィン異常症患者（症候性女性保因者）に対しても、投与しないでください。
- ターナー症候群等正常X染色体を持たない女性DMD患者に対する投与経験はありません。
妊婦
胚や胎児発生に関する非臨床試験は実施していません。本剤の胎盤移行性等胎児への影響は検討されておらず、本剤の作用機序を踏まえ胎児に対しても影響を及ぼす可能性は否定できません。妊婦又は妊娠している可能性のある女性には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ投与してください。
授乳婦
治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討してください。動物における乳汁移行試験は実施していません。
